Poza badaniami nad lekiem na DMD, w których kluczową rolę odgrywa wirus AAV dostarczając skróconą wersję dystrofiny do mięśni, na świecie rozwijane są inne terapie. Warto poświęcić chwilę uwagi nad

Przy okazji ostatnich wizyt Braci w klinikach oraz trwających próbach sprowadzenia nowych badań klinicznych z mikrodystrofiną, wpadłem na pomysł, aby skrupulatniej zanalizować potencjalne terapie od Solid, RegenXBIO, Genethon i Sarepty.

Chłopcy znów pokazali siłę i determinację podczas wizyt kontrolnych w klinikach w Liège i Leuven. Lekarze są zadowoleni z postępu prac i rehabilitacji. Oby tak dalej. Przekazali również informacje o

Obecnie w wyścigu o skuteczny lek na DMD rywalizuje kilku producentów. Piszę tu o terapii genowej z mikrodystrofiną, która ma wypełniać brakujący element w mięśniach chorych na Dystrofię Mięśniową Duchenne’a.