Une thérapie génique ? Nous sommes pleins d'espoir que les frères recevront une thérapie pour stopper les effets de cette terrible maladie.
Outre le médicament approuvé Elevidys pour les enfants âgés de quatre à cinq ans, d'autres médicaments contenant de la microdystrophine sont à l'étude.
Nous pensons que les frères d'Europe auront la chance de recevoir le médicament du futur. Sans votre soutien, cette étape pourrait s'avérer plus difficile.
Bienvenue:
Tymon et Kajetan, deux frères nés le 29 du mois. Ils suivent le même chemin pour vaincre la DMD.
Suivez les progrès des frères.
Apprenez-en plus sur la DMD - la dystrophie musculaire de Duchenne.
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