Terapia genowa? Jesteśmy pełni nadziei, że Bracia będą mogli poddać się leczeniu, które zatrzyma skutki tej strasznej choroby.
Oprócz zatwierdzonego leku Elevidys dla chłopców od 4 rż, cały czas trwają badania nad innymi lekami z mikrodystrofiną, m.in: RGX-202, SGT-003 czy francuski Gheneton (GNT0004).
Wierzymy, że Bracia otrzymają szansę w Europie na przyjęcie leku przyszłości. Bez Waszego wsparcia ten etap może być trudniejszy.
30 marca 2025
Obecnie w wyścigu o skuteczny lek na DMD rywalizuje kilku producentów. Piszę tu o terapii genowej z mikrodystrofiną, która ma wypełniać brakujący element w mięśniach chorych na Dystrofię Mięśniową Duchenne’a.
06 lutego 2025
Ponad rok przebywamy w Belgii z myślą o lepszej opiece medycznej dla Tymona i Kajetana. Można powiedzieć, że ich walka z DMD oraz nasze nadzieje na udział w programach badawczych
Sprawdź nas:
Ps 139, 13-15
Pomóż Braciom zwyciężyć
z DMD
BRACIA 29.
Tymon i Kajetan, dwaj bracia, którzy urodzili się 29 dnia miesiąca. Idą tą samą drogą, aby pokonać DMD.
AKTUALNOŚCI
Śledź poczynania Braci.
Dowiedz się więcej o DMD - Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a.
Masz pytania ? Propozycje ? Napisz do nas.