Terapia genowa? Jesteśmy pełni nadziei, że Bracia będą mogli poddać się leczeniu, które zatrzyma skutki tej strasznej choroby.
Oprócz zatwierdzonego leku Elevidys dla chłopców od 4 rż, cały czas trwają badania nad innymi lekami z mikrodystrofiną, m.in: RGX-202, SGT-003 czy francuski Genethon (GNT0004).
Wierzymy, że Bracia otrzymają szansę w Europie na przyjęcie leku przyszłości. Bez Waszego wsparcia ten etap może być trudniejszy.
29 maja 2025
Poza badaniami nad lekiem na DMD, w których kluczową rolę odgrywa wirus AAV dostarczając skróconą wersję dystrofiny do mięśni, na świecie rozwijane są inne terapie. Warto poświęcić chwilę uwagi nad
13 kwietnia 2025
Przy okazji ostatnich wizyt Braci
w klinikach oraz trwających próbach sprowadzenia nowych badań klinicznych
z mikrodystrofiną, wpadłem na pomysł, aby skrupulatniej zanalizować potencjalne terapie od Solid, RegenXBIO, Genethon
i Sarepty.
Sprawdź nas:
Ps 139, 13-15
Pomóż Braciom zwyciężyć
z DMD
BRACIA 29.
Tymon i Kajetan, dwaj bracia, którzy urodzili się 29 dnia miesiąca. Idą tą samą drogą, aby pokonać DMD.
AKTUALNOŚCI
Śledź poczynania Braci.
Dowiedz się więcej o DMD - Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a.
Masz pytania ? Propozycje ? Napisz do nas.