Bienvenue:

Bracia29. Created by: Robi To Robert Sławiński

Sprawy mają się bardzo dynamicznie. Ogłaszane są nowe informacje związane z terapiami i prowadzonymi badaniami. Ktoś już zbiera w Polsce pieniądze na podanie leku w USA, inni czekają na pojawienie się leku w Europie. Dróg jest wiele… jak to wszystko ułożyć w całość?

Ostatni miesiąc znów był bardzo intensywny, można powiedzieć, że wręcz wyczerpujący psychicznie i fizycznie (hello upały). Sporo informacji, sporo kulawych deklaracji, mnóstwo niewiadomych i przypuszczeń. Tak, staramy się być na bieżąco, wertując LinkedIn (o dziwo bardzo mocno działają tam sponsorzy, fundacje i ludzie związani z DMD na świecie, głównie w USA), pisząc maile do producentów i dystrybutorów, rozmawiając z osobami, którzy są blisko terapii, śledząc grupy na Facebooku… wszystko po to, aby niczego nie przeoczyć.

Jednocześnie musimy stąpać twardo po swoim kawałku podłogi - fizjoterapia i ćwiczenia z chłopcami, obserwowanie ich postępów lub braku… do tego codzienność. Czasami ciężko złapać w tym wszystkim równowagę, szczególnie gdy już zaraz będziesz musiał podjąć bardzo ważną decyzję, rzutującą na losy twojej rodziny i przede wszystkim zdrowie dzieci. Czasami potrafi cię to przytłoczyć, czasami zmotywować… cały czas z tyłu głowy masz coś do zrobienia. To wszystko nie jest proste, zważywszy że masz chłopców z DMD z różnicą wieku 3 lat. Dla jednego jest już dostępna terapia w USA za miliony, a drugi musi czekać, choć tak naprawdę zaraz też może mieć możliwość terapii w innym kraju, co wyklucza w chwili obecnej tego pierwszego. 

Jest lek na DMD. Kupię go w USA

Lek (choć trudno nazwać Elevidys lekiem, gdyż nie leczy a hamuje przebieg choroby) dostępny jest dla chłopców w przedziale wiekowym 4-5 lat. To bardzo ważny okres dla chłopców, gdyż w tym wieku maja najwięcej siły i najlepszą kondycję. Do 6 roku życia organizm dziecka mocno idzie do przodu. Gdy ma odpowiednie parametry i możliwości rozwoju idzie dalej, gdy organizm odczuje braki… zaczyna się powolna lub szybka degradacja. Takie jest DMD. Nigdy nie wiesz kiedy nastąpi kres możliwości.

Czy to takie proste, aby kupić lek na DMD? Tak, jeśli masz 3.2 mln dolarów + koszty kliniki (medyczne, paramedyczne, administracyjne), badania przesiewowe do kwalifikacji, koszty pobytu w klinice, koszty przelotów i życie w USA. Dostać legalną pracę w USA nie jest tak łatwo. Koszta życia tam nie są takie małe (choć gdzie teraz nie są małe?) Tymon, który obecnie łapie się na terapię w USA ma czas jeszcze przez rok, aby przyjąć lek. Czy to dużo czasu? Jeśli mielibyśmy zbierać pieniądze w zbiórkach w Polsce sumę około 15-20 mln złotych, trwałoby to, strzelajcie:

A)  dwa lata     B) pięć lat

               C)  rok              D) nieskończoność

Które koło ratunkowe wybierasz?

Kilka faktów

Poza USA nie można nigdzie indziej przejść badań przesiewowych, aby określić poziom przeciwciał (jeśli masz przeciwciała, lek nie zadziała). W USA tworzą się dopiero listy szpitali, gdzie będzie można przyjąć lek. Aby mieć całkowitą wycenę trzeba wpierw skontaktować się ze szpitalem… obecnie żaden jeszcze nie jest w stanie określić całkowitych kosztów. Jeśli wszystko ułoży się pomyślnie i otrzyma się szczegółową wycenę, wpłacamy pieniążki na konto, lecimy, badamy dziecko na przeciwciała, po miesiącu od badań podajemy lek, a następnie przez 3 miesiące mieszkamy w USA - najlepiej blisko szpitala. Oczywiście to są informacje z lipca. Za jakiś czas wszystko może się zmienić.

Dlaczego lek jest taki drogi? Pewnie jest to składowa wielu czynników. Na początku wszystkie te leki są drogie, ale na przestrzeni lat będą tanieć. Problem w tym, że nie każdy ma tyle czasu. W USA, w najbliższym czasie nie będą prowadzone badania dla innych grup wiekowych (mamy na myśli poniżej 4 roku życia, więc Kajetan na nic się nie załapie w USA, chyba że dodatkowo wyciągniemy z kieszeni kolejne 15-20 mln zł). 40 mln złotych to wyobrażalna kwota? Jeśli masz mieszkanie warte 500 tys zł to musisz ich mieć 80 i je sprzedać lub 40 domów wart 1 mln.

Zagrajmy w Tetris

To nie jest tak, że istnieje tylko jedna terapia na świecie. Istnieje zatwierdzony lek w USA od Sarepty, który został dopuszczony trochę na kredyt zaufania, ale jednak został. Dostępny dla 4-5 latków. W międzyczasie prowadzonych jest wiele innych badań od innych sponsorów. Pisałem o tym tutaj. Inne firmy badają skuteczność mikrodystrofiny, ale również prowadzą nowe odnośnie exon skipping, nie związane z Sareptą. Do tego „sterydy nowej generacji”. Rzeczywiście rok 2023 jest już przełomowy. Jak skończą się badania innych terapii i spłyną raporty kliniczne… 2024 szykuje się równie obiecująco. Ptaszki ćwierkają, że w przyszłym roku będzie prawdopodobny dostęp terapii genowej w Europie. 

W ostatnich miesiącach złapaliśmy sporo kontaktów w Polsce, ale również w Belgii czy USA. Otrzymaliśmy sporo cennych informacji i przede wszystkim wsparcia. Dróg i możliwości na terapię dla Tymona i Kajetana jest kilka. Nie są to jednak proste i bezproblemowe drogi. Najważniejsze, aby zgrać wszystko w jeden porządek, który da możliwość jednemu i drugiemu na równe szanse w leczeniu. Najbliżej obecnie nam do Belgii, gdzie mamy opiekę specjalisty i jesteśmy w stałym kontakcie. Ale samo posłowie o terapii jeszcze nic nie znaczy. Do tego dochodzi życie w Belgii, które do tanich nie należy (choć gdzie teraz da się żyć tanio?). Sama możliwość leczenia to nie wszystko, istnieje jeszcze wiele innych składowych, które trzeba ze sobą spiąć.

Wyobraź sobie, jak: myśli, deklaracje, możliwości, słowa, nowe kontakty, chęci, wiara, problemy, sprawy dni codziennych, życie rodzinne i małżeńskie… spadają tobie z góry w szybkim tempie. Te wszystkie składowe mają różne konfiguracje i kształty, a ty musisz dopasować wszystko, aby przejść dalej i nie zmierzyć się na początku z sufitem, który symbolizuje GAME OVER. 

Robert